（一）工作宗旨

遵守宪法、法律、法规和国家政策，推动罕见病药物的研发;促进可用于罕见病治疗的药物说明书的更新;降低罕见病药物的治疗费用;推动医保政策、药物引进审批政策的改进;促进医师药师对罕见病的诊治认识;最终改善罕见病患者的用药困境。

（二）主要职责

1、推动医院和药企的深度合作，以临床需求为导向，结合基础机制研究推进药物研发;

2、对于某些可用于罕见病治疗的老药，联合药企开展临床试验，更新药物说明书，增加罕见病适应证;

3、建立罕见病用药网络化管理系统及疗效、不良反应监测体系;

4、培训基层医院、社区医院医生及药师对罕见病的认识，开展罕见病识别、诊断、治疗、用药培训工作;

5、提升政府、社会对罕见病用药问题的认知和重视程度，推动罕见病用药相关政策的制定，促进罕见病用药的研发和生产。

6、推动罕见病药物儿童剂型的研发。

7、制定、推广常见罕见病的用药规范。

（三）办公室

设在中国医学科学院北京协和医院。

（四）成员名单

主任委员

宋红梅

副主任委员

范建高 罗小平 徐萍 王威

委员(按姓氏笔画顺序排序)

卜书红 王子梅 王锦刚 王薇 毛华伟 文飞球 卢庆红 吕翼 朱华 朱建伟 任立红 向伟

刘卓 杜小莉 李智平 杨劲 杨林 杨莉 杨悦 吴润晖 邱季 邹朝春 张玉琴 张松筠

袁云 殷蕾 黄亮 隋忠国 鞠秀丽