2020年10月17日上午，第十二届中国药师大会罕见病用药分论坛在北京天泰宾馆举办。本次分论坛的主题为“科技·推广·可及”，旨在呼吁依托现代医学科技的进步以促进更多新型罕见病药物的研发;针对基层医生及药师推广现有有药可治疾病的治疗规范及用药知识;最终切实推进罕见病的可及性治疗，让更多罕见病患者得到科学的用药指导，进一步改善国内罕见病患者的用药现状。中国药师协会罕见病用药工作委员会主任委员、北京协和医院儿科主任宋红梅任分论坛主席。

首先宋红梅教授介绍了罕见病用药委员会既往的工作情况，并对未来该委员会的工作进行了介绍。罕见病用药分论坛共邀请了9位专家，分别针对不同领域的可治性罕见病的现有用药情况进行了介绍。

北京天坛医院药剂科副主任药师杨莉介绍了中国罕见病诊治现状并借鉴国际上对罕见病的研究经验，从政策制度、药物种类、价格、研究状况等进行了全面的阐述。上海交通大学药学院院长朱建伟教授介绍了生物药物的创新研发及在罕见病治疗中的应用。中华医学会儿科学会罕见病学组副组长、浙江大学医学院儿童医院邹朝春教授，天津市儿童医院神经内科主任张玉琴教授，北京协和医院徐强副主任医师，北京大学第一医院罕见病中心主任袁云教授，亚太免疫缺陷学会临床委员会主席、北京儿童医院毛华伟教授，河北医科大学第二医院张松筠教授及北京医学会儿科学分会主任委员、北京协和医院宋红梅教授分别就黏多糖病、脊肌萎缩症(SMA)、胰腺癌、转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病、原发性免疫缺陷病、卟啉病、单基因自身炎症性疾病的诊疗现状及药物情况进行了详细报告。

最后，中国药师协会副会长颜晓文就两个关于渐冻症及SMA患者的相关新闻对罕见病用药工作委员会提出了殷切期望，希望该委员会切实能够推动我国罕见病的研发及合理应用。

本次会议学术性强，务实科普，切实围绕“科技·推广·可及”的主题推广罕见病用药知识。疫情影响限制了京津冀外人员参会，但是视频会议的形式不受现场空间限制，罕见病用药分论坛的在线参会人数超过了7000人次，使更多的医生和药师参与了学习，也使罕见病相关用药进展得到了更好的传播。